Головна > Що таке орфанні захворювання?
Що таке орфанні захворювання?
Термін «орфанні захворювання» або «хвороби-сироти» введено в обіг 1983 р. в США із прийняттям законодавчого акту «Orphan Drug Act», яким було визначено 1600 рідкісних захворювань невідомої етіології.
Орфанні захворювання, відомі також як рідкісні захворювання, - це вроджені або набуті захворювання, які відрізняються низькою поширеністю у населенні. Вони можуть бути генетичними, імунологічними, інфекційними, аутоімунними або онкологічними захворюваннями. Оскільки кожне рідкісне захворювання має низьку поширеність, визнання та діагностика цих захворювань можуть бути важкими, а доступ до ефективного лікування - обмеженим.
Що робить орфанні захворювання особливими, це їх різноманітність та унікальність. Симптоми і прояви рідкісних захворювань можуть значно відрізнятися від пацієнта до пацієнта, навіть якщо вони страждають від одного і того ж захворювання. Це ускладнює діагностику та лікування і ставить пацієнтів і їх сім'ї перед великими викликами.
7000+
рідкісних захворювань у світі згідно міжнародного класифікатора Orphanet
300 МЛН
людей у всьому світі мають рідкісну хворобу
17,5 РАЗІВ
хопили б Земну кулю хворі з усього світу на рідкісні захворювання, тримаючись за руки.
від 2 до 3
хибних діагнозів до того, як отримають один вірний
2-4 РОКИ
в середньому витрачають пацієнти на встановлення орфанного діагнозу
1 на 2000
захворювання вважається рідкісним, якщо його поширеність становить не більше ніж 1 випадок на 2000 населення
80%
з усіх рідкісних захворювань - генетичні захворювання
80%
хворих на рідкісних захворювання в Україні - це діти
35%
смертність в перший рік життя
7-10 лікарів
мають відвідати пацієнти, щоб становити вірний діагноз
Перелік рідкісних захворювань